חדשות הביומד / עיבוד: טלי בוגדנובסקי, חומרים: שאטרסטוק
לאחר עשורים - ה-FDA אישר תרופה חדשה לסכיזופרניה
בסוף השבוע, אישר ה-FDA, מינהל המזון והתרופות האמרקיאי, תרופה לסכיזופרניה במנגנון חדש, לראשונה מזה עשורים רבים. התרופה, Cobenfy, אותה פיתחה חברת בריסטול מיירס סקוויב, אמורה להעניק טיפול יעיל יותר במחלה עם תופעות לוואי פחות קשות, או לפחות שונות מאלה של הטיפולים הקיימים כיום.
● היוניקורן הישראלי שחתם על הסכם אסטרטגי עם ענקית התרופות אסטרהזנקה
● אוהדי ישראל ושלדים בנאסד"ק: חברות הביומד מחפשות אפיקי מימון חדשים
● השבוע בביומד | היזם שמפתח תרופה מהתאים מהעור שלו אולי סידר לעצמו חיי נצח
סכיזופרניה היא אחת ממחלות הנפש הקשות והנפוצות ביותר בעולם. בעולם המערבי, כשליש אחוז (1 מכל 300 אנשים) חולים במחלה, המאופיינת בחשיבה מנותקת מהמציאות, הזיות ופגיעה בתהליכים קוגניטיביים. עם החמרת המחלה, המטופלים עלולים לאבד בהדרגה את היכולת לעבוד ולתפקד באופן תקין בחברה. תחת טיפול תרופתי מתאים, כשליש מן החולים יכולים להגיע לנסיגה מלאה של המחלה, ואחרים נעים בין תקופות של נסיגה והתקפים.
תופעות הלוואי של התרופות הקיימות הן קשות וכוללות השמנה משמעותית, המסכנת את המטופל במחלות מטבוליות ובישנוניות־יתר, המקשה על ניהול חיים פעילים. מטופלים רבים מפסיקים לקחת את התרופות, אם בשל תופעות הלוואי ואם בשל הקושי להתמיד בנטילה יומיומית של תרופה תחת מצב של ערפול קוגניטיבי, שיכול להיגרם מן המחלה או מן התרופה. לאחרונה, השיקה חברת "טבע" הישראלית גרסה חדשה של התרופה ממשפחת התרופות הוותיקה, אך במתן תת־עורי בתדירות של פעם בחודש או חודשיים, כדי להקל על המטופלים להתמיד בנטילת התרופה. בדרך־כלל, נטילה עקבית של התרופה לאורך זמן מעניקה את תוצאות הטיפול הטובות ביותר.
כמו התרופות הקיימות, גם התרופה החדשה, Cobenfy, פועלת על מנגנון הדופמין, אשר שחרור לא מבוקר שלו הוא חלק ממנגנון המחלה, בעיקר מן הרכיבים הקשורים להזיות וחשיבה לא מציאותית. התרופה החדשה פונה למנגנון זה בדרך אחרת מן התרופות הקיימות, על־ידי היצמדות לקולטנים שנקראים הקולטנים המוסקריניים.
לקולטנים אלה יש תפקיד לא רק בהקשר לדופמין ובהשפעה שלו על הזיות, אלא גם לגבי תהליכים אחרים הקשורים לקוגניציה ועיבוד רגשי. בניסויים קליניים, התרופה עמדה ביעדיה להפחית את התסמינים המוכרים של סכיזופרניה, וזה היה היעד שנדרש כדי לאשר את התרופה. בנוסף, נמצאו סימנים לשיפור ביכולות הקוגניטיביות. אם החברה תרצה לשווק את התרופה תוך התייחסות להשפעות הללו, היא תצטרך להוכיח אותן בניסויים נוספים, אך בשוק ישנה תקווה שאכן מדובר בתרופה אפקטיבית יותר.
ההבטחה המשמעותית יותר כרגע, היא ההפחתה בתופעות הלוואי. Cobenfy אינה גורמת לתופעות הלוואי שתוארו לעיל. היא כן מאופיינת בתופעות של בחילות וכאבי בטן, אך לדברי החברה, אלה לרוב חולפות תוך שבוע או שבועיים של שימוש.
אתגר נוסף של התרופה הוא שיש ליטול אותה פעמיים ביום, מה שכאמור, מאתגר במיוחד עבור קבוצת החולים הזו - בעיקר בתקופה הראשונית, במהלכה תופעות הלוואי חמורות, אך המטופל עלול להיות עדיין תחת השפעת התקף. כך, ייתכן שהרופאים ומערכות הבריאות ירצו לרשום תחילה תרופות ותיקות, זולות בהרבה ועם צורת מתן נוחה, ורק אם אלה יכשלו, ינסו את התרופה החדשה. הבעיה היא שהתקפים חוזרים ונסיגות שוחקים את מטופלי הסכיזופרניה ומחמירים את מצבם.
התלהבות חדשה מתחום הסכיזופרניה
Cobenfy היא התרופה הראשונה במנגנון זה שקיבלה אישור, אבל ישנן עוד מספר תרופות במנגנון דומה שנמצאות בניסויים קליניים, כך שאחרי שנים שקטות ומייאשות למדי, צפויה כעת התלהבות חדשה מתחום הסכיזופרניה.
KarXT מבוססת על תרופה קודמת בשם Xanomeline, שפותחה החל משנות ה-90 על־ידי ענקית התרופות אלי לילי - חברה שנמצאת כיום בהצלחת שיא עקב פיתוח תרופות חדשניות נגד השמנה ולהאטת התפתחות מחלת האלצהיימר.
גם Xanomeline פותחה תחילה לשיפור תסמינים קוגניטיביים באלצהיימר, אך לילי החליטה לנטוש אותה, משום שהיא גרמה לתופעות לוואי עיכוליות קשות (בחילות, הקאות וכאבי בטן קשים); עד שהגיע אנדרו מילר, ד"ר לכימיה פיזיקלית מ-MIT ומייסד של מספר חברות בתחום הביומד, תחת החממה Puretech. מילר מצא מולקולה אחרת שניתן לשלב בפורמולציה של התרופה, אשר חוסמת את ההשפעות השליליות במערכת העיכול, אך אינה מגיעה בכמויות גדולות למוח, ולכן היא לא מפריעה להשפעה הקוגניטיבית החיובית של התרופה המקורית. כאמור, התוצאה לא מושלמת, אך נראה כי היא נסבלת עבור החולים. Karuna Therapeutics הוקמה ב-2009, כדי לפתח את התרופה הזו.
במרץ השנה, השלימה BMS את הרכישה של קרונה תמורת 14 מיליארד דולר, פרמיה של כ-100% על שוויה של קרונה בנאסד"ק, ערב פרסום תוצאות ניסוי שלב III בתרופה בנובמבר 2023.
BMS ציינה כי היא תנסה לחזור לשורשים של התרופה ולפתח אותה גם לטיפול בתסמינים קוגניטיביים של אלצהיימר, אשר נראים לפעמים דומים לאלה של סכיזופרניה. אם היא תרשום הצלחה בכך, מדובר בשוק ענק נוסף.
לאתר פצעי לחץ לפני שהם קורים: IR Medical רוצה להשתדרג לנאסד"ק
חברת IR Medical, העוסקת במניעת פצעי לחץ ונסחרת בבורסה שמעבר לדלפק (Over the Counter) בארה"ב לפי שווי של 28 מיליון דולר, מתכננת לגייס כ־6-7 מיליון דולר ולהשתדרג לבורסת נאסד"ק, כך נודע ל"גלובס". זאת' לאחר שמתחילת השנה' איבדה מניית החברה כ-67% מערכה.
IR Medical פיתחה מכשיר המבוסס על קרינה אינפרה-אדומה, אותו ניתן להעביר לאורך גופו של מטופל שעלול לסבול מפצעי לחץ, וכך לאתר מקומות שבהם הפצע מתחיל להיווצר. החיפוש אחר פצעי לחץ והטיפול בהם תופס חלק משמעותי מהשגרה של אחיות אשר מטפלות בחולים מבוגרים, או כאלה המרותקים למיטה. החברה מסבירה כי המכשיר עשוי להפחית משמעותית הן את הזמן הדרוש לאיתור הפצעים, והן את כמות הפצעים המגיעים לשלבים החמורים.
לדברי ד"ר יניב כהן, הסמנכ"ל הטכנולוגי של החברה ואחד ממייסדיה (לצד רוני קליין, עודד בשן וחברת ליאת אלקטרוניקה), "בניסוי שערכנו עם קופת חולים כללית, הראינו דיוק גבוה באיתור פצעים שעומדים להתפתח, וכתוצאה מכך, הפחתה של כמות הפצעים שהתפתחו בפועל. קיים בשוק מכשיר מתחרה, אבל אחוזי ה-False Positive שלו גבוהים מאוד - כלומר' הוא מרבה להתריע על פצעים שאינם נמצאים באמת, ובכך הוא מאוד מכביד על המערכת".
מנכ"ל החברה הוא רן זיסקינד, אשר הקים בעבר חברה בשם Galatea, שעסקה באלקטרו-אופטיקה בתעשיית היהלומים. "זה בעצם רעיון דומה, אלא שבמקום לאבחן יהלום, אנחנו מאבחנים באופן לא פולשני ובאמצעות מספר מדדים, את מה שקורה מתחת לעור של אדם. הציעו לי להיות משקיע בחברה, ומאוד התלהבתי ממה שראיתי ואמרתי - אני בפנים, אבל לא אהיה לבד בפנים. וכך, הוקמה קבוצה של משקיעים במאי האחרון, ולפני כחודש התמניתי למנכ"ל". החברה ממוקמת בראש פינה ומעסיקה 11 עובדים.
ב-2021, קיבלה החברה השקעה של כ-6 מיליון דולר מרשת של מוסדות דיור מוגן, בדיוק הגורם המועמד להיות הלקוח של החברה. מאז, גייסה החברה עוד כ-5 מיליון דולר, כאשר בחלק מן הסבבים השתתפה קבוצה זו.
קבוצת הדיור המוגן עוזרת ל-IR Medical לבנות את ההצעה השיווקית שלה למוסדות דומים. זיסקינד: "בארה"ב, ישנה בעיה גדולה מאוד של תביעה על־ידי קרובים של מי שפיתחו פצעי לחץ במוסד דיור מוגן. הקרובים ממש מצלמים את המטופל לפני שהם מביאים אותו למוסד, כמו שמצלמים רכב מהשכרה. אם הוא פיתח פצע במהלך השהות שלו במוסד, זו עילה לתביעה".
זיסקינד מוסיף כי בשיחותיו עם מוסדות הדיור המוגן שעשויים להיות לקוחות של המוצר, נשאל אם זה מוצר "לעשירים בלבד". "והתשובה היא לא - המכשיר והכיסוי שלו אותו אנחנו מוכרים כרכיב מתכלה, אינם יקרים. השקענו הרבה כדי שהחומרה לא תהיה יקרה", הסביר זיסקינד. המוצר עשוי בהמשך להיות רלוונטי למספר התוויות נוספות, כמו אבחון פצעי רגל סוכרתית.
המכשיר מאושר לשיווק והחברה משלימה כעת היערכות לוגיסטית לקראת התחלת התהליך, כאשר ההעדפה היא לעבודה עם מפיצים שונים לבתי החולים, לבתי האבות ולמרפאות הסוכרת.
פייזר מפסיקה לשווק תרופה לטיפול באנמיה חרמשית
חברת פייזר הודיעה ביום חמישי בערב כי תפסיק מיידית את השיווק של התרופה Oxbryta, לטיפול במחלה הגנטית אנמיה חרמשית. שיווק התרופה יופסק בכל המדינות בהן היא זמינה, ויופסקו גם כל תוכניות המחלה והניסויים הקשורים בה, כך מסרה החברה.
ההודעה פורסמה לאחר שה-EMA, רשות התרופות האירופית, הודיעה כי תערוך שימוע לגבי תופעות הלוואי של התרופה, שעלולות להיות גם קטלניות. במקביל, פייזר ערכה בדיקה משלה, והודיעה על הפסקת שיווק התרופה, בלי לחכות לתגובות נוספות של ה-EMA, לאחר שהתרשמה כי התועלת של התרופה אינה עולה על הסיכון בה.
התרופה אוקסבריטה אושרה על־ידי ה-FDA האמריקאי במסלול המואץ ב-2019, כשעוד הייתה בידי חברת Global Blood Therapeutics. התרופה כבר מאושרת לשיווק במסלולים מואצים גם באיחוד האירופי, בבריטניה ובערב הסעודית.
פייזר רכשה את החברה ב-2022 ב-5.4 מיליארד דולר, ורשמה ממנה הכנסות צנועות של 328 מיליון דולר ב-2023. פייזר מסרה כי האירוע לא ישפיע משמעותית על התוצאות הכספיות שלה, אם כי סביר שהוא ישפיע עליה ברמה התדמיתית. נשאלת השאלה האם הייתה החברה יכולה לדעת מוקדם יותר שהתרופה אינה בטוחה.
חולים באנמיה חרמשית בדרך־כלל מטופלים בעירויי דם, אך גם בתרופות שנועדו למנוע חסימה של כלי הדם של החולים. בדצמבר האחרון, אושרו שתי תרופות: אחת של החברות Vertex ו-Crispr Therapeutics והשנייה של Bluebird Bio - שתיהן פועלות לטפל במחלה ברמה הגנטית. על פי דוחות החברות, התרופות הללו מתקבלות היטב בשוק.
רשות התרופות האירופית החליטה לחקור לעומק את השפעות התרופה, לאחר שבניסוי המשך שנערך בילדים בני 2-15 אשר האנמיה החרמשית מסכנת אותם בשבץ, התרחשו שמונה מקרי תמותה בקבוצת הניסוי ורק שניים בקבוצת הביקורת.
הניסוי נערך בארה"ב ובבריטניה, אך גם במדינות נוספות, בהן ישנם חולים רבים באנמיה חרמשית, כמו מצרים, קניה וערב הסעודית. כאמור, אלה ילדים בסיכון, ורשות התרופות האירופית הבהירה בהודעתה על החקירה הצפויה, כי היא עוד לא יודעת האם התרופה אכן גרמה לתמותה. אך כאמור, כוונותיה לבדוק זאת לעומק לא יצאו לפועל, בטרם פייזר הפסיקה בעצמה את שיווק התרופה.
בעקבות ההודעה, עלתה השאלה מדוע ה-FDA לא הגיב באותה הצורה כמו ה-EMA, ולא התריע על בעיה בתרופה, שנמצאת כבר חמש שנים בשוק, לאחר אישר אותה במסלול המואץ. מסלול האישור המואץ קיים כבר משנות ה-90, על רקע מגיפת האיידס, והוא אחראי להישגים משמעותיים בטיפול במגיפה זו וגם במגיפת הקורונה, וכן במחלות נוספות. אך קצב האישורים במסלול זה נמצא בעלייה, ובשוק ישנן טענות כי החברות לא ממהרות לבצע את ניסויי ההמשך שדורש ה-FDA כתאני לאישור קבוע, אלא דוחות זאת ככל האפשר ברגע שהתרופה נמצאת בשוק, וה-FDA לא תמיד מתעקש על כך.
אנזימיט בסבב גיוס חדש
חברת אנזימיט, אשר מפתחת טכנולוגיה לייצור ביוטכנולוגי ללא תאים, הודיעה על גיוס של 10 מיליון דולר, בהובלת המשקיעים Grove Ventures ו-Khosla Ventures, המצטרפים למשקיעי החברה קודמים, ביניהם: First Star Ventures, Nextleap Ventures ו-Sapir Venture. עד היום, גייסה החברה 16 מיליון דולר, כולל הגיוס הנוכחי.
החברה פיתחה שיטה חדשה לייצור ביולוגי, כלומר ייצור של חומרים בתוך תאים. סוג זה של ייצור עומד בבסיסן של תרופות רבות - בעיקר אלה המבוססות על חלבונים, כמו רבות מהתרופות החדשות לטיפול בסרטן, מחלות אוטואימוניות ועוד, כמו גם בתהליכי ייצור של מזון ואנרגיה ירוקה.
השאיפה של אנזימיט היא להבין אילו תהליכים כימיים מתרחשים בתוך התאים החיים, ולחקות אותם מחוץ לתא. התקווה היא כי תהליך כזה יהיה זול יותר ומהיר יותר. החברה פיתחה מערכת בינה מלאכותית שעוזרת לה להבין את התהליכים המתרחשים בתוך התאים, וכך לחקות אותם מחוץ לתא.
החברה ביצעה בהצלחה ניסויים בייצור חומצה היאלורונית (HA) ואוליגוסכרידים הנמצאים בחלב אם (HMOs). כספי הגיוס נועדו לאפשר לאנזימיט לעבור מייצור בקנה מידה מעבדתי, למתקן פיילוט ראשון.
אנזימיט הוקמה בשנת 2020 על־ידי ד"ר גדעון לפידות ודרור ברן. החברה מונה 18 עובדים.