האם השנה הקרובה מבשרת מפנה בתחום תאי הגזע?

האם שנת תשע"ז בבורסה תאיר פנים לחברות תאי הגזע? אחרי מספר שנים של דשדוש - נראה שהשנה הקרובה עשויה להיות שנת מפתח או מפנה עבור פלוריסטם ובריינסטורם, המובילות בהתקדמות הקלינית.

גם מיתר החברות הפועלות בתחום - דוגמת גמידה סל, קדימהסטם, סלקט ביומד ובונוס ביוגרופ - ניתן לקוות להתקדמות עסקית. יש גם לא מעט חברות פרטיות הפועלות מתחת לרדאר של הציבור, שעל פעילותן קשה לדעת.

בכתבה זו נסקור את ההתפתחויות הצפויות בחברות תאי הגזע, ואת האירועים אשר צפויים להתרחש בגזרתן בשנה הקרובה.

שלוש אינדיקציות בצומת הכרעה

פלוריסטם (סימול: PSTI) היא אולי החלוצה והמובילה של התחום בישראל, אשר מפתחת טיפולים לאינדיקציות שונות, המבוססים על תאי גזע מן השליה. ככל הנראה האינדיקציה המרתקת ביותר של החברה, שצפויה לרשום פריצת דרך מדעית בקרוב, היא בתחום הקרינה. לחברה שיתוף פעולה עם רשויות הבריאות האמריקאיות, אשר עורכות בימים אלו ניסוי על חיות גדולות.

אם תוצאות הניסוי יצליחו לשחזר את ההצלחה שנרשמה בניסוי בחיות קטנות - הסכם אסטרטגי מול הממשל האמריקאי הוא רק עניין של זמן.

אינדיקציה נוספת שעשויה לעניין מאוד את המשקיעים נקראת CLI - טרשת עורקים חמורה של הגפיים התחתונות. מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר לבצע ניסוי קליני שלב 3 באינדיקציה זו. גם רשויות הבריאות באירופה זקוקות למוצר, ואף הסכימו לממן 8 מיליון דולר מעלויות הניסוי. בסך הכול מתכננת החברה ניסוי שיכלול כ-250 חולים, וייערך במקביל גם באירופה וגם בארה"ב.

פלוריסטם גם לא זונחת את אחד משוקי היעד החזקים שמאמצים בחום טכנולוגיות המבוססות על תאי גזע - השוק היפני. החברה קיבלה אישור לביצוע ניסויים קליניים, אך בפלוריסטם ככל הנראה מחפשים שותף אסטרטגי שיוביל את הניסוי ואף יממן אותו.

האינדיקציה השלישית שממנה ניתן לצפות להפתעות מהחברה היא שבר במפרק הירך. מדובר בתופעה המאפיינת אנשים מבוגרים, אשר נופלים בביתם ושוברים מפרק של הירך. כ-30% מהנפגעים מתים בתוך שנה מסיבות שונות. האשפוז של החולים עולה למערכת הבריאות כסף רב.

התאים שפיתחה פלוריסטם עשויים לתת מענה לבעיה הזאת. החברה מתכננת ניסוי קליני שייערך גם בארה"ב וגם באירופה, ויכלול כ-150 מטופלים. בשלב הראשון נראה שהחברה תיכנס לניסוי לבדה - אך בהמשך תנסה לאתר שותף אסטרטגי.

נערכת לשלב הבא

חברת בריינסטורם (סימול: BCLI) מפתחת טיפול חדשני מבוסס תאי גזע למחלת ניוון השרירים ALS - מחלה אשר עד היום לא ניתן לה מענה. הטכנולוגיה של החברה מבוססת על לקיחת תאי גזע ממח העצם של החולה, והפיכתם לתאים בעלי תפקיד חיוני במערכת העצבים. התאים החדשים מוזרקים בחזרה לחולה. התאים החדשים אמורים לשנות את סביבת הגידול של תאי העצב וכך ימנעו את הידרדרותה של המחלה.

לפני מספר חודשים דיווחה החברה על הצלחה בניסוי קליני שלב 2 שכלל 48 חולים - הניסוי הגדול ביותר שביצעה החברה עד היום. תוצאות הניסוי הראו ששיעור החולים שקיבל את הטיפול של החברה הציג האטה ניכרת בהידרדרות במחלה לעומת קבוצת הביקורת. התוצאות שהושגו היו מובהקות כלומר - הניסוי הראה שהטיפול של החברה עובד.

השלב הבא מבחינת בריינסטורם הוא ניסוי קליני רחב יותר, אשר צפוי להיערך גם בארה"ב וגם בישראל. את המתווה האמור צפויה החברה לאשר במסגרת פגישה שתיערך מול ה-FDA. בחברה עוד לא הגדירו האם הניסוי הקליני הבא ייחשב כשלב 2 או כשלב 3. עם זאת, סביר להניח שבשלב זה או אחר תרצה החברה להכניס שותף עסקי עם ניסיון ועם כסף, שיוכל להוביל את החברה לעליית מדרגה משמעותית בשנים הבאות.

תיכנס לקליניקה באמצע 2017

חברת תאי גזע נוספת המפתחת טיפול למחלת ניוון השרירים ALS היא קדימהסטם, אשר מפתחת גם טיפול לסוכרת. הטכנולוגיה של החברה מבוססת על הזרקת תאי תמך, הנקראים אסטרוציטים, לנוזל עמוד השדרה. אותם אסטרוציטים פגועים אצל חולי ALS, ולא תומכים כראוי בתאי העצב המפעילים את השרירים.

בניגוד לבריינסטורם, שמפתחת מוצר מותאם לכל חולה - המוצר של קדימהסטם הוא מוצר מדף שמתאים לכל החולים. ניסויים פרה-קליניים שביצעה החברה הוכתרו בהצלחה, וכעת בחברה מעוניינים לדלג לשלב הבא - ניסוי קליני בבני אדם. זה אמור לקרות בערך באמצע 2017.

האם תונפק בארה"ב?

גמידה סל היא חברה פרטית אשר ההתקדמות שלה ידועה לציבור, מאחר שהיא מוחזקת על-ידי כת"ב ועל-ידי אלביט מדיקל. בחברה מחזיקה גם ענקית התרופות נוברטיס. המוצר המוביל של החברה נקרא NiCord, והוא הראה הצלחה בניסוי קליני שלב 1/2 בטיפול במחלות דם ממאירות (דוגמת לוקמיה או לימפומה).

במקביל, עורכת החברה ניסוי קליני שלב 1/2 באינדיקציה של אנמיה חרמשית בטכנולוגיה הנקראת CordIn - מנת דם טבורי שהועשרה בתאי גזע.

האתגר הגדול של החברה בשנה הקרובה הוא להנפיק את החברה בארה"ב. הנפקה זו צפויה לממן את המשך ההתקדמות הקלינית של החברה.

מוצר מבטיח לחולי לוקמיה

סלקט ביומד (סימול: APOP) עוסקת אף היא בתחום תאי הגזע, אך מזווית שונה. החברה פיתחה טכנולוגיה של ברירת תאי גזע. הטכנולוגיה של החברה מאפשרת להפריד תאי הגזע מתאים בוגרים, וכך להגדיל את סיכוי ההצלחה של טיפולים באמצעות תאי גזע.

האינדיקציה הראשונה של החברה מתמקדת בהשתלת מח עצם. לאחרונה קיבלה החברה אישור להתחיל בניסוי קליני שלב 1/2 שיבחן את הבטיחות והיעילות של המוצר. עם הכסף שגייסה החברה בארה"ב בחודשים האחרונים - המימון לשנים הקרובות כבר מובטח.

ממתינים לתוצאות מהקליניקה

בונוס ביוגרופ עוסקת בתחום תאי הגזע והנדסת הרקמות. הניסוי הקליני הראשון שהחברה ערכה, שתוצאותיו אמורות להתפרסם בחודשים הקרובים, הוא בהשלמת חסר עצם בלסת. מדובר בשתל חי של עצם אנושית שמפתחת החברה במפעל של בחיפה.

במקביל, החלה החברה בניסוי קליני שני באמצעות הדור השני של מוצריה. עד כה - לא סיפקה החברה למשקיעים אינדיקציות לגבי התוצאות הקליניות שלה אך במקביל - נערכת החברה לרישום והנפקה של מניותיה בארה"ב.