ALS

השמועות על מותה של אמנדו היו מוקדמות • כישלון תרופת ה-ALS שכבר אושרה • והמחקר שתומך בשימוש בפטריות הזיה בשלמותן בטיפול בהפרעות נפשיות • השבוע בביומד

מיכה ברקסטון, יזם ההייטק שמכר את Chorus.ai בחצי מיליארד דולר, משיק חברה חדשה שהקים יחד עם ארבעה מדענים מ־MIT והרווארד • Somite.AI שואפת למפות את התהליך שבו תאי הגוף "בוחרים" את התמחותם, כדי לרפא סוכרת וניוון שרירים • עד כה גויסו כמה מיליוני דולרים

לדברי נוירוסנס, תוצאות הניסוי בתרופה ל-ALS מספיקות כדי להמשיך לשלב III של הניסויים הקליניים, עם זאת נראה שבשוק התאכזבו מכך שלא נרשמה מובהקת סטטיסטית • המניה צונחת ביותר מ-25%

מינהל המזון והתרופות האמריקאי ידון בתרופה של בריינסטורם למחלת ניוון השרירים ALS • וגם: בסיכום שנת 2022, סיסרם צומחת, פלסאנמור רושמת הכנסות משמעותיות ראשונות, ואילקס משווה לתקופה שלפני הקורונה • מדור חדש

התרופה נמצאה בניסויים מצומצמים כמאטה מעט את מהלך המחלה, אך למרות התוצאות הצנועות, עבור החולים מדובר בפריצת דרך משמעותית, בעיקר לטובת הבנת מנגנון המחלה • מחקר המשך בתרופה נמצא בעיצומו

אם החומרים אכן יתגלו כמדד לחומרת ה-ALS, החברה תמשיך לניסויים בהם ייבחנו ההשפעות על תסמיני המחלה עצמה • בעקבות ההודעה עולה מניית החברה 56% במסחר בנאסד"ק

בדצמבר האחרון חתם נשיא ארה"ב על החוק לקידום הגישה לטיפולי ALS והזרים לתחום עוד 100 מיליון דולר • אביחי קרמר, שחלה במחלת ניוון השרירים ב-2004 והפך מאז לאחד השחקנים המשמעותיים בקידום המחקר והפיתוח של תרופות, וחוקרת המוח ד"ר נטע זך מדברים על ההתקדמות שנעשתה ב-15 השנים האחרונות

פרופ' מישל רבל, מדען מבריק שפיתח תרופה מצליחה נגד טרשת נפוצה והתעשר מאוד בזכותה - החליט לפני 12 שנה להסתער על מטרה חדשה: מציאת תרופה ל- ALS • האתגר הסתבך, החברה נקלעה לקשיים, והוא נשאב למאבקים שכמעט הובילו להדחתו מהדירקטוריון • כעת, הוא מסביר למה הוא משוכנע שגם הסיפור של "קדימהסטם" שהקים עוד ייזכר כהצלחה

בניסוי שלב III בטיפול ל-ALS לא נמצא הבדל מובהק בין הקבוצות בתסמיני המחלה, אך לדברי בריינסטורם סל הניסוי בכל זאת הראה סימנים מסויימים ליעילות המוצר • מניית החברה הנסחרת בנאסד"ק צונחת 66%

לדברי החברה, התרופה האטה את התקדמות המחלה ב-50%, לעומת קצב ההתקדמות אצל אותם חולים לפני הטיפול

ד"ר מייקל היידן היה בעבר ראש חטיבת המוצרים החדשים בטבע • פרילניה הוקמה כדי לפתח את התרופה Pridopidine שהייתה בעבר בבעלות טבע

קדימהסטם: ייתכן כי מינון גבוה יותר יהיה יעיל לפרק זמן ארוך יותר, והמשך הניסוי נועד לבדוק זאת

אלה התוצאות הראשונות מניסוי בבני אדם שמפרסמת החברה • אצל חמשת החולים שהשתתפו בניסוי חלה האטה בהתפתחות המחלה לעומת הצפוי • המוצר של קדימהסטם מבוסס על מוצר תאי שמפותח מתאי גזע עובריים המוזרקים לחוט השדרה ומפרישים חומרים אשר לדברי החברה מגנים על תאי העצב המוטוריים, אשר התנוונותם קשורה להתפתחות המחלה

אריאל גורדון ויוסי גרוס, צמד יזמי הייטק שכבר ידעו הצלחות ואקזיטים, לא חלמו גם בסיוטים הגדולים ביותר שלהם שאל המיזם המשותף שלהם הם יגיעו בנסיבות האלה • אשתו של אריאל ואחותו של יוסי חלו ב–ALS חשוכת המרפא • בראיון חשוף הם חוזרים אל הרגעים הקשים, ומתעקשים להיות אופטימיים, למרות הכול

אימיוניטי מנסה להיות הראשונה שתפתח תרופה שמצליחה להאט את מחלת ה־ALS אחרי שכבר התפרצה, על בסיס גילוי של חוקר במכון ויצמן

רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) העניקה למוצר AstroRx של החברה לטיפול במחלת ה-ALS מעמד תרופת יתום בארה"ב • ההכרה במעמד תרופת יתום מאפשרת מסלולי בדיקה ותשובה מהירים יותר מול ה-FDA ורשויות רגולטוריות אחרות